ADAMTS13- und vWF-Aktivitäten zur Steuerung der Therapie mit Caplacizumab bei aTTP

Die erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (acquired thrombotic thrombocytopenic purpura - aTTP) ist eine potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, die durch Mikrothrombenbildung zu einer Organis­chämie und -dysfunktion führt. Ursächlich sind in erster Linie Autoantikörper gegen die a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif, member 13 (ADAMTS13) Metalloproteinase gerichtet, die unter physiologischen Bedingungen ultragroße von Wille­brand Faktor (vWF) Multimere am Endothel spaltet und so eine Thrombozytenaggregation verhindert. Kommt es durch autoantikörperbedingte Aktivitätsminderung von ADAMTS13 zu einer Akkumulation von vWF Multimeren, so führt dies zur Mikrothrombenbildung mit mikroangiopathischer Hämolyse und ­Thrombozytenverbrauch.

Therapiesäulen der aTTP

Die Therapie der aTTP basierte bislang auf mehreren Prinzipien (Abbildung 1): Erstens der Entfernung von Autoantikörpern, zweitens der Substitution von ADAMTS13-Aktivität und drittens einer Immunsuppression zur Unterbindung der Autoantikörperproduktion.