Response-adaptive Randomisierung:

Response-adaptive Randomisierung – ein Zukunftsmodell für randomisiert-kontrollierte Studien?

Im methodischen Bereich werden unter den Schlagworten „adaptive“ oder „flexible Designs“ neuartige Studiendesigns zusammengefasst, deren gemeinsame Eigenschaft darin besteht, dass Charakteristiken der Studiendesigns während des Studienverlaufs adaptiert werden können (Bhatt DL; N Engl J Med 2016; 375:65; Woodcock J; N Engl J Med 2017; 377:62).

Hierzu gehört beispielsweise die Änderung der Fallzahl, das Beenden von Studienarmen bei mehrarmigen Studien, das Fokussieren der Rekrutierung auf Patientensubgruppen in sogenannten „enrichment designs“ oder (prinzipiell) sogar die Änderung des primären Endpunktes.

Oft werden auch Studien, bei welchen sich das Zuteilungsverhältnis der Randomisierung in Abhängigkeit von den bereits beobachteten Ergebnissen verändern kann, unter diese Schlagworte subsummiert. Als Beispiel für ein adaptives Design stelle man sich eine Studie vor, für welche während der Planung keine ausreichenden Informationen zur Variabilität eines Surrogatendpunktes (z. B. CRP im Plasma zu einem bestimmten Zeitpunkt nach Intervention) bei der zu untersuchenden Indikation vorlag. Diese Information soll während der Studie gesammelt werden und anschließend zur Planung des weiteren Studienverlaufs verwendet werden. Es sei angemerkt, dass ein solches Vorgehen verblindet erfolgen kann.