Nach HERCULES:

Patienten mit einer akuten Episode einer thrombotisch-thrombopenischen Purpura (TTP) gehören zu den schwierigsten hämatologischen Notfällen. Die TTP ist eine gut definierte Erkrankung aus der Gruppe der thrombotischen Mikroangiopathien (TMA). Sie sind charakterisiert durch eine mikroangiopathische hämolytische Anämie mit Erythro­zytenfragmentierung, Thrombopenie und unspezifische Organfunktionsstörungen, die vital bedrohend sein können (Knöbl P; Memo 2018; 11:220). Die TTP ist eine seltene Erkrankung, die akut auftritt, dramatisch verläuft und unbehandelt tödlich endet.

Ursächlich ist ein schwerer ADAMTS­13-Mangel, der entweder durch genetische Anomalien (angeborene TTP) oder durch Autoantikörper (Autoimmun-TTP) verursacht wird. Das Fehlen von ADAMTS13 führt zur Persistenz von ultragroßen Multimeren des von Willebrand Faktors (UL-VWF MM). In Gegenwart von zusätzlichen Auslösern, die Scherstress verursachen und den VWF entfalten (z. B. Schwangerschaft, Infektionen, bestimmte Medikamente, Operationen usw.), tritt eine verstärkte Aggregation von Thrombozyten an den UL-VWF MM auf.

Diese Aggregate beeinflussen den Blutfluss in der Mikrozirkulation und verursachen Organschäden und die klinischen Symptome. Die Symptome der Organfunktionsstörungen sind häufig unspezifisch und sehr variabel und können alle Organe betreffen, vor allem jedoch Gehirn, Herz und Nieren, aber auch Lunge, Pankreas, Metabolik oder Darm können beteiligt sein. Der Verlauf kann undulieren, auch fulminante Verschlechterungen können unerwartet auftreten und tödlich enden. Patienten versterben vor allem an kardialen und neurologischen Ursachen.