CHMP empfiehlt EU-Zulassung von Rilzabrutinib für die Behandlung der Immunthrombozytopenie

• Die Empfehlung basiert auf der Phase-III-Studie LUNA 3, in der ein schnelles und anhaltendes Thrombozytenansprechen, weniger Blutungen und die Verbesserung von Lebensqualität-Scores und anderen ITP-Symptomen gezeigt wurden.
  
  
• Bei Zulassung wäre Wayrilz (Rilzabrutinib) der erste BTK-Inhibitor für ITP in der EU, der durch Multi-Immunmodulation auf die Grundursache der Erkrankung abzielt.

Paris, 17. Oktober 2025 – Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine Empfehlung für die Zulassung von Rilzabrutinib in der Europäischen Union (EU) als neue Behandlung für Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen erteilt, die gegenüber anderen Behandlungen refraktär sind. Die endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.

„Die CHMP-Empfehlung für die Zulassung von Rilzabrutinib ist ein positiver Schritt nach vorn für Menschen in der EU, die mit ITP leben und trotz Behandlung mit bestimmten anderen Therapien weiterhin in ihrem Alltag belastende Symptome erleben“, so Brian Foard, Executive Vice President, Head of Specialty Care bei Sanofi. „Durch Multi-Immunmodulation zeigt Rilzabrutinib vielversprechende Ergebnisse, um die Grundursache von ITP anzugehen, die in einer komplexen Dysregulation des Immunsystems besteht. Sanofi geht damit weiterhin neue Wege, um bestehende Behandlungslücken bei Patient*innen mit seltenen und immunologischen Erkrankungen zu schließen.“

Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf der Phase-III-Zulassungsstudie LUNA 3 (klinische Studien-ID: NCT04562766); präsentiert wurde sie auf der 66. Jahrestagung der American Society of Hematology im Dezember 2024 und in Blood veröffentlicht). Rilzabrutinib erreichte sowohl den primären als auch die sekundären Endpunkte. LUNA 3 ist damit die erste Phase-III-Studie, in der eine positive Wirkung auf das Thrombozytenansprechen, Blutungen und andere ITP-Symptome mit einem oralen, reversiblen Bruton-Tyrosin-Kinase(BTK)-Inhibitor nachgewiesen wurde.

Rilzabrutinib ist in den USA und den Vereinigten Arabischen Emiraten bereits zugelassen. Zusätzlich zur EU wird die Zulassung von Rilzabrutinib für ITP derzeit in China geprüft. In den USA wurde Rilzabrutinib im Rahmen eines beschleunigten Zulassungsverfahrens geprüft und erhielt eine Orphan Drug Designation (ODD). Es wurde auch in der EU und in Japan als Orphan Drug ausgewiesen. Hinsichtlich weiterer Indikationen, die derzeit in der Prüfung sind, hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Rilzabrutinib die Orphan Drug Designation für drei weitere seltene Erkrankungen gewährt, darunter die autoimmunhämolytische Anämie mit Wärmeantikörpern (wAIHA), die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) und die Sichelzellkrankheit (SCD). Rilzabrutinib wurde von der FDA für IgG4-RD in das beschleunigte Zulassungsverfahren aufgenommen und in der EU als Orphan-Arzneimittel ausgewiesen.

Über die LUNA-3-Studie
Die LUNA-3-Studie (klinische Studien-ID: NCT04562766) war eine randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie, in welcher die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei Erwachsenen und Jugendlichen mit persistierender oder chronischer ITP im Vergleich zu Placebo untersucht wurden. Die Patient*innen erhielten während des 12- bis 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums entweder Rilzabrutinib 400 mg zweimal täglich oder Placebo. Anschließend folgten eine 28-wöchige unverblindete Behandlungsphase und entweder eine 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung oder eine Verlängerungsstudie. Der Studienteil mit den Jugendlichen läuft noch. Der primäre Endpunkt ist der Anteil der erwachsenen Teilnehmer*innen, die in mindestens acht der letzten 12 Wochen der 24-wöchigen verblindeten Behandlungsphase eine Thrombozytenzahl in Höhe von oder oberhalb von 50.000/µl zeigen und die keine Notfallbehandlung erhalten haben. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die Zeit bis zum Thrombozytenansprechen (Thrombozytenzahl ≥50 x 10⁹/l oder zwischen 30 x 10⁹/l und <50 x 10⁹/l und mindestens Verdoppelung gegenüber dem Ausgangswert ohne Notfallbehandlung), Anzahl der Wochen mit Thrombozytenansprechen (d. h. verdoppelt oder im Bereich), Anwendung von Notfallbehandlungen, Scores für Fatigue und Blutungen (bewertet durch die Veränderung der Einstufung auf der Idiopathic Thrombocytopenic Purpura Bleeding Scale [IBLS] in Woche 25 gegenüber den Ausgangswerten).

Über Rilzabrutinib
Rilzabrutinib ist der erste BTK-Inhibitor für ITP, der durch Multi-Immunmodulation auf die Grundursache der Erkrankung abzielt. Die BTK wird von B-Zellen, Makrophagen und anderen Zellen des angeborenen Immunsystems exprimiert und spielt eine zentrale Rolle bei zahlreichen immunvermittelten Krankheitsprozessen und Entzündungssignalwegen. Durch die Anwendung der TAILORED COVALENCY^®-Technologie von Sanofi kann Rilzabrutinib seine Zielstruktur, die BTK, selektiv hemmen.

Rilzabrutinib wird für eine Vielzahl von seltenen Erkrankungen geprüft, darunter wAIHA, IgG4-RD und SCD. Diese zusätzlichen Indikationen befinden sich derzeit in Untersuchung und Rilzabrutinib wurde dafür nicht von Aufsichtsbehörden zugelassen.

Über ITP
ITP ist eine Erkrankung mit komplexer Dysregulation des Immunsystems. Sie führt zu niedrigen Thrombozytenzahlen (<100.000/μl), die eine Vielzahl von Blutungssymptomen und ein Thromboembolierisiko nach sich ziehen. Über Blutergüsse und Blutungen hinaus, zu denen potenziell lebensbedrohliche Episoden wie intrakranielle Hämorrhagien gehören können, erfahren Menschen mit ITP möglicherweise eine reduzierte Lebensqualität, darunter körperliche Ermüdung und kognitive Einschränkungen.

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Über Sanofi
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