Phase-III-Studie LUNA 3 zu Rilzabrutinib erreicht primären Endpunkt bei Immunthrombozytopenie

• Daten der ersten Phase-III-Studie zum Einsatz des BTK-Inhibitors Rilzabrutinib bei Immunthrombozytopenie (ITP) belegen das Potential von Rilzabrutinib, einen klinisch bedeutsamen Nutzen für Patientinnen und Patienten mit ITP zu erzielen
  
  
• Bis Ende 2024 werden in den USA und in der EU Zulassungsanträge eingereicht
  
  
• Neben der ITP wird Rilzabrutinib derzeit auch bei verschiedenen anderen immunvermittelten Erkrankungen wie Asthma, chronische spontane Urtikaria, Prurigo nodularis, IgG4-assoziierte Erkrankungen und autoimmunhämolytische Anämie vom Wärmetyp untersucht

Paris, 06. Mai 2024. Positive Daten der Phase-III-Studie LUNA 3 zeigen, dass die orale Gabe von Rilzabrutinib in einer Dosis von 400 mg zweimal täglich bei Erwachsenen mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) zu einem dauerhaften Ansprechen der Thrombozyten führte. Damit wurde der primäre Studienendpunkt erreicht. Das Sicherheitsprofil von Rilzabrutinib entsprach dem in früheren Studien.

In der LUNA 3-Studie zeigte sich, dass ein signifikant höherer Anteil der mit Rilzabrutinib behan­delten Patient*innen im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patient*innen ein dauerhaftes Ansprechen der Thrombozyten erreichte. Damit wurde der primäre Studienendpunkt erreicht. Die klinisch relevanten und statistisch signifikanten Ergebnisse wurden bei Patient*innen mit primärer ITP erzielt, die auf vorherige Therapien nicht angesprochen hatten. Dabei hatten die Studienteilnehmer*innen im Median vier vorherige ITP-Therapien erhalten und ihre mediane Baseline-Thrombozytenzahl betrug 15.000/µl (der Normwert für die Thrombozytenzahl liegt typischerweise bei 150.000-450.000/µl). Positive Ergebnisse bei wichtigen sekundären Endpunkten unterstreichen ebenfalls das Potential von Rilzabrutinib, Patient*innen mit persistierender und chronischer ITP einen klinisch bedeutsamen Nutzen zu bieten.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) sprach Rilzabrutinib im November 2020 bei der Behandlung der ITP eine Fast Track Designation zu. Zuvor war dem Wirkstoff bereits eine bevorzugte Prüfung im Sinne einer Orphan Drug Designation zuerkannt worden.

Houman Ashrafian
Executive Vice President, Head of Research and Development, Sanofi
„Die Ergebnisse dieser Studie belegen einmal mehr, dass Rilzabrutinib das Potential hat, als oral verabreichter reversibler BTK-Inhibitor bei Menschen mit schweren immunvermittelten Erkran­kungen wie der ITP eine klinisch bedeutsame Besserung zu erzielen. Die Phase-3-Daten zeigen unser Engagement in der Behandlung seltener Blutkrankheiten und unsere Fähigkeit, ein Portfolio aus Inhibitoren vom Typ der small molecules aufzubauen, die gegenüber den bestehen­den Therapien selektiver wirken und weiter optimiert sind, um robuste Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse zu liefern.“

Die ITP ist eine schwerwiegende erworbene autoimmune Bluterkrankung, bei der es zu einer durch Autoantikörper vermittelten Zerstörung von Thrombozyten und zur Störung der Bildung von Thrombozyten kommt. Die daraus resultierende Thrombozytopenie (niedrige Thrombozytenzahlen von unter 100.000/µl) geht mit einem erhöhten Risiko für lebensbedrohliche Blutungen (zum Beispiel im Gehirn) einher. Darüber hinaus leiden Menschen mit ITP häufig unter Fatigue und kognitiven Einschränkungen und damit unter einer wesentlichen Beeinträchtigung der Lebensqualität. Durch seinen dualen Wirkmechanismus, der sowohl die Bildung pathogener Autoantikörper als auch die Zerstörung von Thrombozyten durch Makrophagen reduziert, hat Rilzabrutinib das Potential, die zugrundeliegenden Mechanismen zu hemmen, die zu vielen Komplika­tionen der ITP führen können.

Über die LUNA 3-Studie
Die LUNA 3-Studie (NCT04562766) ist eine randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei Erwachsenen und Jugendlichen mit persistierender oder chronischer ITP im Vergleich zu Placebo untersucht wurden. Die Patient*innen erhielten während der 12- bis 24-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase ent­weder Rilzabrutinib 400 mg zweimal täglich oral oder Placebo. Daran schloss sich eine 28-wöchige unverblindete Behandlungsphase und danach entweder eine 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung oder eine fortgesetzte Verlängerung an. Der Studienarm zu Jugendlichen läuft weiterhin und befindet sich noch in der Rekrutierungsphase.

Der primäre Endpunkt, das dauerhafte Thrombozytenansprechen, ist definiert als Anteil der Teilnehmer*innen, die während mindestens 8 der letzten 12 Wochen der 24-wöchigen verblin­deten Behandlungsphase Thrombozytenzahlen von 50.000/µl oder höher aufweisen, ohne eine Rescue-Therapie in Anspruch zu nehmen. Die sekundären Endpunkte umfassen die Gesamt­dauer des Thrombozytenansprechens, den Zeitraum bis zum ersten Ansprechen, die Inanspruchnahme von Rescue-Therapien, Fatigue-Scores und das Auftreten von Blutungen.

Detaillierte Ergebnisse der Phase-III-Studie LUNA 3 werden im Laufe des Jahres auf einem medizinischen Kongress präsentiert.

Rilzabrutinib befindet sich derzeit in der klinischen Erprobung und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden noch von keiner Zulassungsbehörde beurteilt.

Über Rilzabrutinib
Rilzabrutinib ist ein oraler, reversibler, kovalenter BTK-Inhibitor, der das Potential hat, bei der Behandlung verschiedener immunvermittelter Erkrankungen der erste oder der beste Wirkstoff seiner Klasse zu werden. Die BTK wird von B-Zellen, Mastzellen und anderen Zellen des ange­borenen Immunsystems exprimiert und spielt eine zentrale Rolle in Signalwegen von Entzün­dungsprozessen und bei zahlreichen immunvermittelten Krankheiten. Dank der TAILORED COVALENCY^®-Technologie von Sanofi kann Rilzabrutinib seine Zielstruktur, die BTK, selektiv hemmen.

Rilzabrutinib wird derzeit bei verschiedenen immunvermittelten Erkrankungen untersucht, wie bei der Immunthrombozytopenie (Einreichung von Zulassungsanträgen in der 2. Jahreshälfte 2024 geplant), Asthma (Phase II), chronische spontane Urtikaria (Beginn der Phase III in 2024), Prurigo nodularis (Beginn der Phase III in 2024), IgG4-assoziierte Erkrankungen (Phase-IIb-Ergebnisse im zweiten Halbjahr 2024) und autoimmunhämolytische Anämie vom Wärmetyp (Phase-IIb-Ergebnisse im zweiten Halbjahr 2024).

Über Sanofi
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