Protalix BioTherapeutics und Chiesi Global Rare Diseases präsentieren Daten der klinischen Phase III-Studien BALANCE und BRIGHT zur Behandlung des Morbus Fabry mit der neuartigen, PEGylierten Enzymersatztherapie PRX-102

PRX-102 erreichte erfolgreich den primären Endpunkt zur Nierenfunktion in der aktiven Kontroll- und Nichtunterlegenheitsstudie „BALANCE“ gegenüber Agalsidase beta

Wichtigste Ziele in Bezug auf Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik erfüllt – günstiges Verträglichkeits- und Immunogenitätsprofil

CARMIEL, Israel und BOSTON, 24. Mai 2022 --- Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American: PLX) (TASE: PLX), ein biopharmazeutisches Unternehmen mit dem Fokus Entwicklung, Produktion und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine auf der Grundlage seines firmeneigenen pflanzenzellbasierten Proteinexpressionssystems ProCellEx^®, und Chiesi Global Rare Diseases, eine Geschäftseinheit des internationalen forschungsorientierten Pharmaunternehmens Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Chiesi-Gruppe), gaben im März und April erste Resultate der 24-monatigen klinischen Phase-III-Studie BALANCE und die finalen Ergebnisse der 12-monatigen klinischen Phase-III-Studie BRIGHT bekannt. Beide Studien untersuchten das Prüfpräparat Pegunigalsidase alfa (PRX-102), eine neuartige, PEGylierte Enzymersatztherapie (ERT), die für die Behandlung der seltenen, genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung Morbus Fabry entwickelt wird. PRX-102 ist eine in Pflanzenzellen exprimiertee rekombinante, PEGylierte, quervernetzte Form der α Galactosidase A.

In der klinischen Phase-III-Studie BALANCE wurde PRX-102 alle zwei Wochen in einer Dosierung von 1 mg/kg Körpergewicht verabreicht und mit Agalsidase beta (Fabrazyme^®) verglichen. 52 von 77 Studienteilnehmern erhielten PRX-102, 25 die Standardtherapie mit Agalsidase beta. In der aktiven Kontrollstudie erreichte PRX-102 erfolgreich den primären Endpunkt bezüglich der Nierenfunktion und zeigte seine Nichtunterlegenheit gegenüber Agalsidase beta sowie ein günstiges Verträglichkeits- und Immunogenitätsprofil.

Bei der klinischen Phase-III-Studie BRIGHT (NCT03180840) handelte es sich um eine multizentrische, multinationale, offene Switch-over-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von 2 mg/kg PRX-102 im vierwöchigen Behandlungsintervall (insgesamt 14 Infusionen). Dabei wurden die wichtigsten Studienziele hinsichtlich Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik erreicht. Keiner der Patienten entwickelte behandlungsinduzierte Antikörper gegen PRX-102 und alle Patienten wurden nach Abschluss der Studie in eine Erweiterungsstudie aufgenommen.

„Wir freuen uns, die positiven Daten der Studien BALANCE und BRIGHT bekannt geben zu können. Sie stellen bedeutende Meilensteine für unser Entwicklungsprogramm PRX-102 und die Gemeinschaft der Morbus Fabry-Patienten dar", sagte Giacomo Chiesi, Leiter von Chiesi Global Rare Diseases. „Diese Daten bringen uns der möglichen Zulassung von PRX-102 und der Markteinführung in mehreren Ländern als dringend benötigte Behandlungsoption für Patienten einen Schritt näher. Wir sind der Ansicht, dass die Gesamtheit der beobachteten Daten auf ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil für die Behandlung erwachsener Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry hinweist.“

Ausführlichere Informationen zu den Ergebnissen der beiden Studien BALANCE und BRIGHT finden sich in den entsprechenden Pressemitteilungen.

Über Morbus Fabry
Morbus Fabry ist eine X-chromosomale Erbkrankheit, die auf eine mangelhafte Aktivität des lysosomalen Enzyms α-Galaktosidase A zurückzuführen ist. Sie führt bei den betroffenen Personen dazu, dass sich anomale Ablagerungen der Fettsubstanz Globotriaosylceramid (Gb3) fortschreitend in den Endothelzellen der Gefäße des ganzen Körpers aufbauen. Morbus Fabry hat eine Inzidenz von 1:40.000-60.000. Fabry-Patient*innen haben einen genetisch bedingten Mangel an dem Enzym α-Galaktosidase A, das normalerweise für den Abbau von Gb3 verantwortlich ist. Die anomale Speicherung von Gb3 nimmt mit der Zeit zu, sodass sich Gb3 vor allem im Blut und in den Wänden der Blutgefäße ansammelt. Letztlich reichen die Folgen der Ablagerung von Gb3 von episodischen Schmerzen und peripheren Wahrnehmungsstörungen bis hin zum Versagen der Endorgane, insbesondere der Nieren, aber auch des Herzens und des zerebrovaskulären Systems.

Über Pegunigalsidase alfa (PRX-102)
Pegunigalsidase alfa (PRX 102) ist eine in Erprobung befindliche, in Pflanzenzellkultur exprimierte und chemisch modifizierte stabilisierte Version des rekombinanten Enzyms α Galactosidase A. Proteinuntereinheiten werden durch chemische Vernetzung unter Verwendung von kurzen PEG-Gruppierungen kovalent gebunden, wodurch ein Molekül mit einzigartigen pharmakokinetischen Parametern entsteht. In klinischen Studien wurde bei PRX 102 eine Halbwertszeit im Blutkreislauf von circa 80 Stunden beobachtet. Das Unternehmen hat PRX 102 entwickelt, um damit möglicherweise den nach wie vor ungedeckten klinischen Bedarf bei Patienten mit Morbus Fabry zu adressieren.

Über Protalix BioTherapeutics, Inc.
Protalix ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung rekombinanter therapeutischer Proteine auf der Grundlage seines firmeneigenen pflanzenzellbasierten Expressionssystems ProCellEx fokussiert hat. Protalix hat als erstes Unternehmen von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für ein Protein erhalten, das in pflanzlichen Suspensionskulturen exprimiert wird. Das einzigartige Expressionssystem von Protalix stellt eine neue Methode zur Entwicklung rekombinanter Proteine im industriellen Maßstab dar.

Taliglucerase alfa, das erste Produkt, das Protalix mit ProCellEx hergestellt hat, erhielt im Mai 2012 die Zulassung der FDA und anschließend die der Zulassungsbehörden anderer Länder. Protalix hat die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für Taliglucerase alfa an die Pfizer Inc. lizenziert. Eine Ausnahme bildet Brasilien, wo Protalix die vollen Rechte behält.

Die Entwicklungspipeline von Protalix besteht aus firmeneigenen Versionen rekombinanter therapeutischer Proteine, die auf etablierte pharmazeutische Märkte abzielen. Das Produktportfolio umfasst unter anderem: Pegunigalsidase alfa, eine modifizierte, stabilisierte Version des rekombinanten menschlichen Enzyms α Galaktosidase A zur Behandlung des Morbus Fabry; Alidornase alfa (PRX 110) zur Behandlung verschiedener Erkrankungen der menschlichen Atemwege; PRX 115, eine in Pflanzenzellen exprimierte rekombinante PEGylierte Urikase zur Behandlung von refraktärer Gicht; PRX 119, eine in Pflanzenzellen exprimierte DNase I mit langer Wirkdauer zur Behandlung von NETs-bedingten Erkrankungen. Für die Entwicklung und Vermarktung von Pegunigalsidase alfa ist Protalix in den USA und außerhalb eine Partnerschaft mit dem Unternehmen Chiesi Farmaceutici S.p.A. eingegangen.

Über Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases ist eine im Februar 2020 gegründete Geschäftseinheit der Chiesi-Gruppe, die sich auf die Erforschung und Entwicklung von Therapien für seltene und sehr seltene Erkrankungen spezialisiert hat. Gemeinsam mit der Chiesi-Gruppe setzt die Geschäftseinheit Global Rare Diseases die gesamten Ressourcen und Kapazitäten des globalen Firmennetzwerks dafür ein, Menschen mit seltenen Erkrankungen, von denen viele nur begrenzt oder gar nicht behandelt werden können, innovative Therapiemöglichkeiten zu bieten. Zudem ist die Geschäftseinheit ein engagierter Partner für weltweit führende Unternehmen in den Bereichen Forschung, Patientenfürsprache und -versorgung. Weitere Informationen finden Sie unter www.chiesirarediseases.com.

Über die Chiesi Gruppe
Das internationale und forschungsorientierte Pharmaunternehmen Chiesi mit mehr als 85 Jahren Erfahrung hat seinen Hauptsitz in Parma, Italien, und zählt weltweit mehr als 6.000 Mitarbeitende in 30 Ländern.

Chiesis Mission ist es, die Lebensqualität der Menschen zu verbessern, durch verantwortliches Handeln gegenüber der Umwelt und Gesellschaft. Zu diesem Zweck forscht, entwickelt und vermarktet die Chiesi Gruppe innovative Arzneimittel in drei therapeutischen Bereichen: AIR (Produkte und Serviceleistungen rund um Atemwegserkrankungen, vom Neugeborenen bis hin zum Erwachsenen), RARE (Behandlung von Patienten mit seltenen und sehr seltenen Erkrankungen) und CARE (Produkte und Leistungen zur fachärztlichen Versorgung und Consumer Healthcare). Das Forschungs- und Entwicklungszentrum in Parma kooperiert mit bedeutenden Forschungseinrichtungen in Frankreich, den USA, Kanada, Großbritannien und Schweden. Im Fokus steht das Vorantreiben von präklinischen, klinischen und regulatorischen Programmen.

Seit 2019 ist Chiesi das größte B Corp-zertifizierte Pharmaunternehmen der Welt. Die globale B Corp-Bewegung setzt unternehmerisches Handeln als Kraft für positive Veränderungen ein, sichtbar durch den aktiven Einsatz für eine nachhaltige, soziale und faire Zukunft. 2018 wurde die Chiesi Farmaceutici S.p.A. mit Änderung ihrer Rechtsform eine Benefit Corporation und ist gesetzlich zur Aufnahme gemeinnütziger Ziele in ihre Satzung sowie einer jährlichen Berichterstattung verpflichtet. Zudem hat sich die Chiesi-Gruppe das Ziel gesetzt, bis 2035 CO2-neutral zu werden. Weitere Informationen: www.chiesi.com.

Die Chiesi GmbH in Deutschland
Die in Hamburg ansässige Chiesi GmbH beschäftigt deutschlandweit rund 375 Mitarbeitende. Als eine der größten Vertriebsgesellschaften der Chiesi Gruppe erwirtschaftete sie im Jahr 2021 einen Umsatz von insgesamt 308,7 Mio. Euro. Die Weiterentwicklung des Gesundheitssystems und die Unterstützung aller Akteure, die an der Versorgungskette beteiligt sind, sowie die Betroffenen selbst stehen im Fokus von Chiesis Engagement. Das mittelständische Unternehmen ist auch im Jahr 2022 wieder einer der Top Arbeitgeber Deutschlands. So wurde Chiesi vom Top Employers Institute bereits zum 11. Mal in Folge ausgezeichnet und ist 2020 zudem erstmals als „Great Place to Work^®“ zertifiziert worden. Weitere Informationen unter www.chiesi.de.